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停止治疗后收集终点数据

根据目标治疗效应预先规划停药后的必要评估,明确随访选项和同意范围,并尊重受试者的数据收集决定。

类别代表性照片:停止治疗后收集终点数据
摄影: Max MBAKOP · 许可: CC BY-SA 4.0 · 图片已裁剪并调整尺寸。
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停止治疗后哪些观测值仍有必要,取决于试验针对的效应。若等到分析时才考虑,可能导致关键结局从未收集。规划信息需求时,应同时考虑受试者偏好和持续授权。

明确问题与假设

分别考虑继续治疗、参加访视和对特定数据类型的授权。建立说明随访选项的流程,同时避免向受试者施压。在操作团队开始实施前,明确需要哪些测量、何时收集、方式能否改变,以及它们与方案问题的关系。

假设性研究示例

在一项假设试验中,一名受试者停止研究治疗,但同意接受一次简短的终点评估。团队核查该选项是否符合方案和同意范围。既不假定停止治疗就终止所有联系,也不继续收集该受试者已拒绝提供的数据。

设计审查核查要点

  • 将停止治疗与允许继续收集数据分别记录。
  • 在方案中前瞻性评估最低必要的终点随访选项。
  • 记录观测值不可获得的原因,以及商定的联系界限。

记录决策及其局限

经认可的计划应使操作人员能够解释需要哪些信息以及原因。在缺失数据评估中明确停止治疗后结局的作用。持续随访应尊重受试者权利及适用的授权条件;统计需要不能代替受试者的决定,也不能成为无论情形如何都承诺数据完整的理由。

常见问题

停止治疗后所有观测值都不必要了吗?
不是。目标治疗效应问题可能仍需要后续结局。
可以强制继续随访吗?
必须尊重受试者权利、偏好和有效的授权条件。

来源

  1. EMA — ICH E9统计原则及估计目标附录
  2. EMA — ICH E6药物临床试验质量管理规范