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规划非比较性样本量再评估

预先规定需重估的假设、使用信息和样本上限,审查间接比较风险,并透明说明调整依据、实施及剩余局限。

类别代表性照片:规划非比较性样本量再评估
摄影: Kallidaimaniac ( talk ) · 许可: Public domain · 图片已裁剪并调整尺寸。
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试验期间重新审视样本量假设,与查看治疗效应后选择方便的样本量不同。应前瞻性明确所用信息、允许的修改和上限,使再评估具有清楚的科学和操作作用。

明确问题与假设

确定要重新评估的不确定假设,例如变异性或事件频率。解释如何排除治疗比较信息,并考虑开放标签情境中的额外风险。通过专家审查评估对错误控制和估计的后果;仅有盲态标签,并不能证明非比较性决策流程有效。

假设性研究示例

在一项假设研究中,结局变异性超过规划假设。团队结合样本量上限和操作限制,应用预设的非比较性规则。它不会在看到有利治疗差异后才选择增加幅度,并保留再评估所用的数据和计算轨迹。

设计审查核查要点

  • 明确目标假设和允许的设计修改范围。
  • 评估治疗比较是否可能间接影响再评估决定。
  • 审查修订后样本量对资源、时长和受试者负担的影响。

记录决策及其局限

经认可的决定应在实际信息条件下遵循规定方法。科学依据与预算批准应分开解释。再评估不能修复所有规划问题:入选标准和终点定义问题需要各自审查。应在最终研究报告中透明说明已实施的适应性调整及剩余局限。

常见问题

盲态再评估在所有情境下都没有风险吗?
不是。仍需评估信息内容、方法和访问。
增加样本量能修复不良设计吗?
仅靠这一点不行。测量和科学问题方面的问题可能仍存在。

来源

  1. FDA — 药物和生物制品适应性试验设计指南
  2. EMA — ICH E9统计原则及估计目标附录