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用于样本量规划的对照组事件发生率是一项假设，并非固定事实。在依赖单一估计值之前，应说明得出该值的人群、随访时长和终点定义。
明确问题与假设
区分与目标人群相关的证据，以及来自明显不同环境的证据。历史发生率可能反映不同的标准治疗或事件确认方式。统计师可以在合理范围内评估样本量和事件数需求，而不是用一个看似精确的数字掩盖不确定性。
假设性研究示例
在一项假设的至事件时间研究中，历史记录提示事件较为频繁，但拟参与研究的中心随访时间更短。团队结合招募持续时间评估低、中、高事件发生情景。这表明，即使完成入组，研究仍可能未获得所需的信息量。
设计审查核查要点
- 核查来源人群和终点定义是否与拟议方案相符。
- 将事件发生频率假设与失访假设分别记录。
- 对每种规划情景同时展示招募时长和随访需求。
记录决策及其局限
记录支持核心假设的证据和考虑过的替代假设。若计划在后期重新评估，应预先制定方法、访问控制和决策规则。在看到治疗结果后选择一个有利的发生率，不能代替前瞻性的设计论证。
常见问题
- 最新发表的文献总是最佳来源吗？
- 不是。人群、测量和诊疗条件的相似性同样重要。
- 增加样本量能消除所有不确定性吗？
- 不能。不适当的终点假设或随访不足，在更大规模的研究中仍可能造成问题。