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将变换后的结果还原到临床尺度

明确变换、特殊值及反变换规则,核对效应指标、区间和单位,并让临床读者理解数值所代表的量及剩余局限。

类别代表性照片:将变换后的结果还原到临床尺度
摄影: NIAID · 许可: CC BY 2.0 · 图片已裁剪并调整尺寸。
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将变量变换到对数或其他尺度,有助于建模。但该尺度上差异的含义,仍需在临床尺度上解释。估计值返回原有展示方式时,单位和解释不应悄然改变。

明确问题与假设

明确变换依据、零值或负值处理,以及反变换方法。对变换后的均值进行反变换,未必能得到算术均值。应正确命名效应指标,避免混用比值和差值。应共同审查假设、临床意义和表格单位,而不是把变换仅当作技术性的编程步骤。

假设性研究示例

在一项假设研究中,对数尺度上的差值被标为原始单位下的算术均值差。团队更正推导和标题,解释所产生的是哪个量。它不会选择看起来更有说服力的数值,也不会为支持偏好解释而改变底层组别定义。

设计审查核查要点

  • 记录变换方式及特殊值或定义域外数值的处理规则。
  • 确认还原后的估计值代表比值、差值还是其他量。
  • 核查区间界限是否进行了相应的适当变换。

记录决策及其局限

经认可的输出应包含临床读者能够理解的标题和脚注。分别核查数值和解释的正确性。明确替代尺度的计划作用或支持性作用,而不是为较小p值改变主要尺度。即使模型拟合成功,也应报告变换未能解决的测量和来源质量局限。

常见问题

反变换后的均值就是算术均值吗?
并非每种变换都如此。应说明计算的是哪个量。
仅有单位就足够了吗?
不够。应定义效应指标和反变换方法。

来源

  1. EMA — ICH E9统计原则及估计目标附录
  2. EMA — ICH E3临床研究报告