CliniGA CRO

CliniGA CRO Blog

Örneklem Hesabındaki Hedef Etkiyi Gerekçelendirmek

Örneklem hesabına giren hedef fark, beklenen sonuçla aynı şey değildir

Temsili araştırma fotoğrafı: Örneklem Hesabındaki Hedef Etkiyi Gerekçelendirmek
Fotoğraf: The U.S. Food and Drug Administration · Lisans: Public domain · Kırpılmış ve yeniden boyutlandırılmıştır.
Yayın
Güncelleme

Örneklem hesabına giren hedef fark, beklenen sonuçla aynı şey değildir. Çok büyük bir fark varsaymak küçük ve kolay bir çalışma üretebilir; fakat araştırmanın klinik açıdan önemli daha küçük etkileri değerlendirmesini zorlaştırabilir.

Soruyu ve varsayımları tanımlayın

Klinik önem, önceki kanıt ve uygulanabilirliği ayrı başlıklarda inceleyin. İstenen fark ile makul görülen farkı açıkça ayırın. Kullanılan değişkenlik, olay oranı ve takip varsayımlarının aynı popülasyondan gelip gelmediğini kontrol edin. İstatistikçi alternatif hedef etkiler altında tasarımın davranışını gösterebilir.

Varsayımsal çalışma örneği

Varsayımsal bir araştırmada önceki küçük çalışmanın yüksek etki tahmini tek kaynak olarak kullanılır. Ekip bu tahminin belirsizliğini ve seçilim olasılığını değerlendirir. Daha ılımlı etki senaryolarında gerekli bilgi miktarını hesaplayarak finansman ve takvim kararının bilimsel sonucunu görünür kılar.

Tasarım inceleme kontrolleri

  • Hedef etki için klinik ve ampirik gerekçeleri ayrı kaydedin.
  • Kaynak tahminin belirsizliğini örneklem hesabı tartışmasına dahil edin.
  • Daha küçük fakat önemli etki senaryolarında tasarımı değerlendirin.

Kararı ve sınırlarını kaydedin

Kabul edilen karar yalnız bütçeye sığan sayıyı bilimsel hedef gibi göstermemelidir. Fizibilite kısıtı varsa bunun çıkarım üzerindeki sınırı açıkça belirtilir. Planlanan araştırmanın hangi etki büyüklükleri için bilgi sağlayabileceği ve hangi sonuçlarda belirsiz kalacağı tartışılır; kesin başarı veya yeterlilik vaadi verilmez.

Sık sorulan sorular

Hedef etki beklenen gerçek sonuç mu?
Hayır. Tasarım varsayımıdır ve dayanağı ayrıca açıklanmalıdır.
Önceki en büyük etki kullanılmalı mı?
Otomatik olarak hayır; belirsizlik ve bağlam değerlendirilmelidir.

Kaynaklar

  1. EMA — ICH E9 istatistiksel ilkeler ve estimand eki
  2. EMA — ICH E8 klinik çalışma tasarımı