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नमूना आकार की योजना में लक्षित प्रभाव का औचित्य

नमूना आकार की गणना के लक्षित प्रभाव को नैदानिक महत्त्व, पूर्व साक्ष्य और छोटे लेकिन प्रासंगिक प्रभावों के परिदृश्यों से उचित ठहराएँ।

श्रेणी का प्रतिनिधि छायाचित्र: नमूना आकार की योजना में लक्षित प्रभाव का औचित्य
फ़ोटो: The U.S. Food and Drug Administration · लाइसेंस: Public domain · चित्र को काटकर उसका आकार बदला गया है।
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नमूना आकार की गणना में डाला गया लक्षित अंतर अपेक्षित परिणाम के समान नहीं है। बहुत बड़ा प्रभाव मानने से सुविधाजनक छोटा अध्ययन बन सकता है, लेकिन उससे छोटे ऐसे प्रभावों के बारे में जानकारी सीमित हो सकती है जो नैदानिक रूप से अब भी महत्त्वपूर्ण हों।

प्रश्न और मान्यताएँ परिभाषित करें

नैदानिक महत्त्व, पूर्व साक्ष्य और व्यवहार्यता को अलग-अलग जाँचें। इच्छित अंतर को संभावित माने गए अंतर से अलग करें। जाँचें कि परिवर्तनशीलता, घटना आवृत्ति और अनुवर्ती की मान्यताएँ तुलनीय जनसंख्याओं से संबंधित हैं। सांख्यिकीविद् एक आशावादी इनपुट के बजाय कई उचित ठहराए जा सकने वाले लक्षित प्रभाव परिदृश्यों में प्रस्तावित डिज़ाइन का व्यवहार दिखा सकता है।

काल्पनिक अध्ययन का उदाहरण

एक काल्पनिक परीक्षण में पहले के छोटे अध्ययन का बड़ा अनुमान योजना का एकमात्र स्रोत है। टीम उसकी अनिश्चितता और चयन के संभावित प्रभावों का मूल्यांकन करती है। वह अधिक मध्यम प्रभावों के अंतर्गत जानकारी की आवश्यकताएँ गणना करती है, ताकि वित्तपोषण और समय निर्धारण संबंधी निर्णयों के वैज्ञानिक परिणाम निर्णयकर्ताओं को दिखाई दें।

डिज़ाइन समीक्षा के जाँच बिंदु

  • लक्षित प्रभाव के नैदानिक और अनुभवजन्य औचित्य अलग दस्तावेज़ित करें।
  • योजना की चर्चा में स्रोत अनुमान के आसपास की अनिश्चितता शामिल करें।
  • ऐसे छोटे प्रभावों के अंतर्गत डिज़ाइन का मूल्यांकन करें जो अब भी नैदानिक रूप से महत्त्वपूर्ण हो सकते हैं।

निर्णय और उसकी सीमाएँ दर्ज करें

स्वीकृत निर्णय वहन किए जा सकने वाले नमूने को वैज्ञानिक रूप से आदर्श लक्ष्य बताकर नहीं छिपाता। यदि व्यवहार्यता आकार सीमित करती है, तो निष्कर्ष निकालने की सीमा स्पष्ट करें। बताएँ कि परीक्षण प्रभाव के किन आकारों के बारे में जानकारी दे सकता है और कौन-से निष्कर्ष अनिश्चित रह सकते हैं; सफलता का वादा न करें और अंतर्निहित मान्यताओं से स्वतंत्र पर्याप्तता का दावा न करें।

अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न

क्या लक्षित प्रभाव अपेक्षित वास्तविक परिणाम है?
नहीं। वह डिज़ाइन की मान्यता है जिसके लिए अलग सहायक औचित्य आवश्यक है।
क्या पिछले सबसे बड़े प्रभाव का उपयोग करना चाहिए?
अपने आप नहीं। पहले अनिश्चितता और संदर्भ की प्रासंगिकता का आकलन करें।

स्रोत

  1. EMA — ICH E9 सांख्यिकीय सिद्धांत और एस्टिमैंड परिशिष्ट
  2. EMA — ICH E8 नैदानिक अध्ययन डिज़ाइन