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停止治疗、使用补救药物和缺少一次评估,是不同类型的信息。即使仍收集到了观测值,某个事件也可能改变其解释。将缺失情况与伴发事件分开记录,有助于保留预期的科学问题。
明确问题与假设
先明确治疗效应问题。为治疗状态、随访状态和终点可用性分别设置字段。在规划缺失观测值的分析处理时,同时制定伴发事件策略;事件发生并不自动意味着此后所有观测值都不再相关,或都不可能收集。
假设性研究示例
在一项假设试验中,一名受试者停止研究治疗,但仍参加了下一次终点访视。团队不会仅因治疗结束就将该测量归类为缺失。其分析作用应遵循预设问题,而持续同意和安全随访需求则分别评估。
设计审查核查要点
- 分别分类记录停止治疗、退出随访和测量不可获得的情况。
- 将伴发事件日期与已收集的终点评估日期关联。
- 尽可能记录每个缺失观测值的已知原因及不确定性。
记录决策及其局限
经认可的数据模型应能表示不同组合,例如治疗停止但数据可用,或治疗继续但评估缺失。分析计划应解释其科学含义。仅用一个方便的“已退出”状态,可能无必要地削弱解释,也削弱利用实际收集信息开展相关敏感性评估的能力。
常见问题
- 停止治疗就意味着退出随访吗?
- 不是。治疗参与情况和数据收集状态需要分别评估。
- 伴发事件一定会造成数据缺失吗?
- 不一定。测量值可能仍然存在,其对科学问题的贡献需要单独定义。