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Le coût de la dichotomisation d’un critère de jugement continu

Évaluer la perte d’information et les effets d’un seuil lors de la transformation d’une mesure continue en résultat binaire.

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Transformer une mesure continue en succès ou échec peut simplifier sa présentation, mais aussi faire perdre de l’information et amplifier de petites différences proches d’un seuil. Cette décision nécessite une justification scientifique qui dépasse la simple lisibilité d’un tableau.

Définir la question et les hypothèses

Expliquez d’abord à quelle question répond la mesure continue. Si une définition binaire est proposée, évaluez l’origine du seuil, la sensibilité aux erreurs de mesure et les conséquences sur l’effectif. Montrez que la variation moyenne et la proportion de répondeurs résument des informations différentes ; aucune ne doit être considérée automatiquement comme représentant l’autre.

Exemple d’étude hypothétique

Dans un essai hypothétique, les variations moyennes sont similaires entre les bras, mais les taux de réponse semblent différents parce que de nombreux participants se situent près du seuil retenu. L’équipe examine conjointement la distribution et la justification du seuil. Elle ne choisit pas, après examen des résultats, le seuil produisant la différence la plus grande.

Points de contrôle de la conception

  • Documentez la justification clinique et les données indépendantes étayant le choix du seuil.
  • Examinez comment la variabilité des mesures près du seuil modifie la classification des participants.
  • Comparez les informations et les effectifs requis pour les résumés continus et binaires.

Consigner la décision et ses limites

Le plan d’analyse accepté identifie le résumé principal et le rôle de soutien de l’autre. Évitez de présenter un seuil exact comme intrinsèquement pertinent sans justification. Si d’autres seuils sont étudiés, énoncez leurs objectifs prospectivement ; les évaluations exploratoires ne doivent pas être présentées avec une certitude confirmatoire, et les effets de sélection doivent être discutés.

Questions fréquentes

Un critère binaire est-il toujours plus facile à interpréter ?
La présentation peut être plus simple, mais elle n’explique pas le sens des différences autour du seuil.
Rend-il l’analyse continue inutile ?
Non. Les distributions et les tailles d’effet peuvent révéler des informations que les taux de réponse omettent.

Sources

  1. EMA — ICH E9 : principes statistiques et addendum sur les estimands
  2. EMA — ICH E8 : conception des études cliniques