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El coste de dicotomizar una variable de valoración continua

Cómo valorar la pérdida de información y la justificación de un umbral al convertir una medición continua en un resultado binario.

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Convertir una medición continua en éxito o fracaso puede simplificar la presentación, pero también puede descartar información y exagerar pequeñas diferencias cerca de un umbral. La decisión necesita una justificación científica que vaya más allá de facilitar la lectura de una tabla.

Definir la pregunta y los supuestos

Explique primero a qué pregunta responde la medición continua. Si se propone una definición binaria, evalúe el origen del umbral, la sensibilidad al error de medición y las implicaciones para el tamaño muestral. Muestre que el cambio medio y la proporción de respuesta resumen información diferente; no debe suponerse automáticamente que uno representa al otro.

Ejemplo de estudio hipotético

En un ensayo hipotético, los cambios medios son similares entre grupos, pero las tasas de respuesta parecen distintas porque muchos participantes se encuentran cerca del umbral elegido. El equipo revisa conjuntamente la distribución y la justificación del umbral. No selecciona, tras examinar los resultados, el umbral que produce la mayor diferencia.

Comprobaciones para la revisión del diseño

  • Documente la justificación clínica y la evidencia independiente que respaldan la selección del umbral.
  • Examine cómo la variabilidad de la medición cerca del punto de corte cambia la clasificación de los participantes.
  • Compare la información y los requisitos de tamaño muestral de los resúmenes continuos y binarios.

Registrar la decisión y sus límites

El plan de análisis aceptado identifica el resumen principal y la función de apoyo del otro. Evite presentar un punto de corte exacto como intrínsecamente significativo sin justificación. Si se investigan umbrales alternativos, indique sus finalidades de forma prospectiva; las evaluaciones exploratorias no deben presentarse con certeza confirmatoria y deben comentarse los efectos de la selección.

Preguntas frecuentes

¿Es siempre más fácil interpretar una variable binaria?
La presentación puede ser más sencilla, pero no explica el significado de las diferencias alrededor del punto de corte.
¿Hace innecesario el análisis continuo?
No. Las distribuciones y los tamaños del efecto pueden revelar información que las tasas de respuesta omiten.

Fuentes

  1. EMA — Principios estadísticos ICH E9 y adenda sobre estimandos
  2. EMA — Diseño de estudios clínicos ICH E8