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新使用者设计中的基线时间窗

结合可观察病史定义干预起始与既往未使用时间窗,防止未来信息进入基线,并说明历史要求对选择和代表性的影响。

类别代表性照片:新使用者设计中的基线时间窗
摄影: The U.S. Food and Drug Administration · 许可: Public domain · 图片已裁剪并调整尺寸。
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研究开始接受干预的人,与研究长期使用者,关注的是不同经历。数据库中的第一条记录未必是现实中的首次使用,因此应同时评估观察历史与起始使用的定义。

明确问题与假设

明确可用于识别既往使用的来源和时段。新进入系统、保险变更或在其他地方接受诊疗,都可能隐藏早期暴露。应在治疗前时间窗内测量基线协变量,而不是将未来信息倒推回去。解释可观察历史要求如何影响能够进入比较的人群。

假设性研究示例

在一项假设研究中,某人新进入数据库,因为记录了第一张处方,就被称为新使用者。但其在其他地方的既往使用情况未知。团队将定义限定为首次观察到的使用,或要求充分的可观察历史,而不会声称知道来源无法证实的真实起始日期。

设计审查核查要点

  • 规定既往未使用时间窗,以及可用于评估该时间窗的记录。
  • 区分数据库覆盖中断与实际未使用的证据。
  • 核查基线特征是否在暴露起始日期前测量。

记录决策及其局限

经认可的报告应将起始定义、可观察历史和所选人群一并展示。更长的历史要求可能系统性排除一些人,因此应讨论代表性后果。不得将历史不足视为已确认不存在既往治疗。纳入和排除规则应在个体记录层面保持可复现。

常见问题

数据库首条记录就是现实首次使用吗?
未必。早期暴露可能发生在其他地方或观察范围之外。
更长的历史要求总是更好吗?
它可以改善信息,同时也可能改变选择和代表性。

来源

  1. FDA — 电子健康记录与医疗索赔数据
  2. MHRA — 临床研究中的真实世界数据指南