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ICH E9(R1)：将目标估量决策写入方案

ICH E9(R1)：将目标估量决策写入方案：面向申办方与研究团队的证据审查、决策记录及实务检查要点。

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指定主要终点，并未完整定义关注的治疗效果。在统计编程前开展目标估量研讨，可讨论停药、挽救治疗或死亡，把临床问题连接至实际采集和分析决定。

共同说明五项属性

ICH E9(R1)提供描述治疗效果的结构化框架。应共同规定人群、治疗条件、变量、人群层面汇总指标及伴发事件策略。只写“意向治疗分析”，可能让临床同事和最终结果审查者看不到属性之间的重要选择。

讨论伴发事件

例如，与临床团队约定挽救治疗后测量如何回答研究问题。治疗策略与假想策略可能指向不同效果。逐项记录伴发事件的临床解释，不应自动将一种策略用于试验中的每个事件。

连接决策与数据采集

检查策略所需测量是否实际可采集。需要停药后数据时，随访和同意流程应支持采集。数据缺失与伴发事件是不同概念，应分别评估分析后果，并将决定带入数据管理规划。

  • 在同一决策表记录五项属性。
  • 用例子说明挽救治疗的临床解读。
  • 把各策略连接至所需随访测量。

准确命名分析

连接主要目标估量、估计方法及假设。敏感性分析考察同一目标下假设的稳健性；回答另一问题的分析可能应称补充分析。研讨决策表应与相关方案及统计分析计划版本一同保留，使后续变更可理解。

常见问题

目标估量等同于统计模型吗？
不等同。目标估量描述目标效果，估计方法描述如何使用数据估计该效果。
伴发事件只是缺失数据吗？
不是。它可能影响效果的解释或存在性；缺失数据仍需单独考虑。

来源

  1. FDA：ICH E9(R1)目标估量与敏感性分析
  2. ICH：E9(R1)最终指南