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Die Benennung eines primären Endpunkts definiert den interessierenden Behandlungseffekt noch nicht vollständig. Ein Estimand-Workshop kann Therapieabbruch, Bedarfsmedikation oder Tod vor Programmierbeginn bearbeiten und die klinische Frage mit Erhebungs- und Analyseentscheidungen verbinden.
Die fünf Merkmale gemeinsam formulieren
ICH E9(R1) strukturiert die Beschreibung von Behandlungseffekten. Bestimmen Sie Population, Behandlungsbedingungen, Variable, populationsbezogenes Zusammenfassungsmaß und Strategien für interkurrente Ereignisse gemeinsam. Die bloße Formulierung Intention-to-treat-Analyse kann wichtige Entscheidungen zwischen diesen Merkmalen für klinische Kollegen und spätere Prüfer unsichtbar lassen.
Interkurrente Ereignisse besprechen
Vereinbaren Sie beispielsweise mit dem klinischen Team den Beitrag von Messungen nach Bedarfsmedikation zur Frage. Treatment-policy- und hypothetische Strategien können unterschiedliche Effekte adressieren. Dokumentieren Sie die klinische Interpretation je Ereignis statt automatisch dieselbe Strategie auf alle Ereignisse anzuwenden.
Entscheidungen mit der Erhebung verbinden
Prüfen Sie die tatsächliche Erhebbarkeit erforderlicher Messungen. Werden Daten nach Therapieabbruch benötigt, müssen Nachbeobachtung und Einwilligung dies unterstützen. Fehlende Daten und interkurrente Ereignisse sind unterschiedliche Konzepte. Bewerten Sie analytische Folgen getrennt und übernehmen Sie Entscheidungen in die Datenmanagementplanung.
- Dokumentieren Sie die fünf Merkmale in einer Entscheidungstabelle.
- Veranschaulichen Sie die klinische Interpretation von Bedarfsmedikation.
- Verbinden Sie jede Strategie mit benötigten Nachbeobachtungsmessungen.
Analysen korrekt benennen
Verbinden Sie primäres Estimand, Schätzer und Annahmen. Sensitivitätsanalysen untersuchen die Robustheit von Annahmen für dasselbe Ziel. Analysen anderer Fragen können ergänzend zu benennen sein. Bewahren Sie die Entscheidungstabelle mit Prüfplan- und statistischen Analyseplanversionen auf, damit Änderungen verständlich bleiben.
Häufig gestellte Fragen
- Ist ein Estimand ein statistisches Modell?
- Nein. Das Estimand beschreibt den Zieleffekt, der Schätzer die Nutzung der Daten zu seiner Schätzung.
- Ist ein interkurrentes Ereignis einfach ein fehlender Wert?
- Nein. Es kann Interpretation oder Existenz des Effekts beeinflussen. Fehlende Daten sind gesondert zu betrachten.