CliniGA CRO

Блог CliniGA CRO

Выбор времени оценки первичной конечной точки

Как выбрать время оценки первичной конечной точки с учетом клинического вопроса, свойств измерения и наблюдения.

Иллюстративная фотография категории: Выбор времени оценки первичной конечной точки
Фото: The U.S. Food and Drug Administration · Лицензия: Public domain · Изображение обрезано и уменьшено.
Опубликовано
Обновлено

Одно и то же измерение на разных неделях может отвечать на разные научные вопросы. Выбор первичной оценки только ради удобства расписания способен привести к дизайну, не соответствующему ожидаемому развитию или сохранению эффекта.

Определите вопрос и допущения

Совместно учитывайте клинический смысл, свойства измерения и ожидаемые потери для последующего наблюдения. Уточните, касается ли цель одного визита или состояния на протяжении периода. Затем статистический метод должен соответствовать этому вопросу; привлекательная модель не обеспечивает научного обоснования выбора времени оценки.

Гипотетический пример исследования

В гипотетическом исследовании раннее измерение фиксирует быстрое изменение, а более позднее — сохранение эффекта. Команда выбирает приоритетный вопрос, не представляя эти оценки как взаимозаменяемые конечные точки. Организацию наблюдения и допущения для объема выборки проверяют с учетом информации, необходимой в выбранный момент.

Проверки при оценке дизайна

  • Объясните связь времени оценки с предполагаемым клиническим вопросом.
  • Оцените смысл ранней и поздней границ окна визита.
  • Учтите прекращение лечения и потери для последующего наблюдения до выбранной оценки.

Зафиксируйте решение и его ограничения

В записи о решении следует объяснить, почему это время является первичным и какую роль играют другие оценки. Выбор наиболее благоприятного визита после получения результатов подрывает подтверждающую интерпретацию. Другие проспективно запланированные оценки следует представлять в соответствующих вторичных или вспомогательных ролях с указанием значимых ограничений.

Частые вопросы

Всегда ли более поздняя оценка более значима?
Нет. Ее ценность определяют вопрос и валидность измерения.
Могут ли все визиты быть первичными?
Только при наличии явного научного обоснования и запланированной стратегии для множественных оценок.

Источники

  1. EMA — ICH E9: статистические принципы и дополнение об оцениваемых величинах
  2. EMA — ICH E8: планирование клинических исследований