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La variation d’un biomarqueur ou d’une mesure intermédiaire ne se confond pas avec un résultat décrivant le ressenti, le fonctionnement ou la survie des participants. Choisir un critère de substitution exige d’énoncer explicitement ce que le résultat peut et ne peut pas établir.
Définir la question et les hypothèses
Distinguez la justification biologique, la fiabilité analytique et les éléments reliant le marqueur au résultat clinique visé. Une association observée ne montre pas nécessairement que modifier le marqueur par une intervention modifie ce résultat. Tenez compte de la maladie, de la population et du contexte d’intervention dans lesquels les éléments justificatifs ont été obtenus.
Exemple d’étude hypothétique
Dans une étude hypothétique de phase précoce, un marqueur de laboratoire s’améliore, mais le suivi fonctionnel est insuffisant. L’équipe rapporte la variation du marqueur telle qu’elle a été observée. Au lieu de revendiquer un bénéfice à long terme non mesuré, elle identifie les questions cliniques auxquelles une étude ultérieure devrait répondre directement.
Points de contrôle de la conception
- Donnez des noms et des définitions distincts au marqueur et au résultat clinique visé.
- Examinez si les données de validation sont transposables au contexte de recherche proposé.
- Précisez quelles interprétations cliniques sont étayées par la durée de suivi disponible.
Consigner la décision et ses limites
La justification acceptée explique le choix de la mesure et les inférences non étayées. Évitez toute promesse d’acceptation ou d’autorisation réglementaire. Ne masquez pas les discordances entre résultats : considérez séparément les attentes biologiques, les limites des mesures et les effets cliniques, puis conservez l’incertitude restante dans le rapport et ses conclusions.
Questions fréquentes
- La plausibilité biologique suffit-elle à elle seule ?
- Non. La qualité des mesures et leur lien avec l’interprétation clinique nécessitent des évaluations distinctes.
- Les critères de substitution et les résultats cliniques peuvent-ils figurer dans un même tableau ?
- Oui, à condition de distinguer clairement leur signification et leurs limites d’inférence.