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Dépendance dans les mesures appariées

Préserver les paires et la dépendance des mesures pour distinguer variation individuelle et différence de moyennes de groupes.

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Les mesures avant et après intervention chez une même personne ne sont pas deux échantillons indépendants. Perdre l’appariement peut masquer l’incertitude et les personnes contribuant à la comparaison. Préservez explicitement ce lien dans la structure de données utilisée pour l’analyse.

Définir la question et les hypothèses

Définissez l’unité d’appariement : il peut s’agir d’une personne, d’un organe ou d’un autre lien prédéfini. Vérifiez la comparabilité temporelle et méthodologique des observations. Prévoyez les paires incomplètes selon la question scientifique. Soustraire deux moyennes séparées ne remplace pas toujours l’analyse de la variation individuelle, car des participants différents peuvent contribuer à ces deux résumés.

Exemple d’étude hypothétique

Dans une étude hypothétique, les moyennes initiales utilisent tout le monde, mais celles du suivi seulement les personnes présentes. Leur différence est rapportée comme une variation individuelle moyenne. L’équipe examine les contributeurs à chaque résumé et définit explicitement une approche adaptée d’appariement et de données manquantes, au lieu de supposer les populations interchangeables.

Points de contrôle de la conception

  • Vérifiez la clé d’appariement et les règles identifiant une mesure admissible unique.
  • Vérifiez si les résumés initiaux et de suivi reposent sur les mêmes personnes.
  • Testez les dérivations pour les paires manquantes et les observations appariées candidates multiples.

Consigner la décision et ses limites

Une analyse acceptée reproduit la source et la sélection de chaque paire. Utilisez une méthode respectant la dépendance et distinguez les personnes des nombres de mesures. Si exclure les paires incomplètes modifie la population, rapportez cette conséquence. N’intervertissez pas les variations des moyennes de groupes et les mesures de variation individuelle ; montrez l’incertitude pertinente et expliquez quelle quantité répond à la question visée.

Questions fréquentes

La différence de deux moyennes est-elle la variation moyenne ?
Évaluez si les mêmes personnes contribuent et si les conditions de calcul sont compatibles.
Davantage de mesures signifie-t-il davantage de participants ?
Non. Les observations répétées restent liées à la même personne.

Sources

  1. EMA — ICH E9 : principes statistiques et addendum sur les estimands
  2. EMA — ICH E3 : rapports d’études cliniques