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Distinguere potenza di pianificazione e potenza osservata

Separare la potenza pianificata dalla valutazione dei risultati attraverso stime, intervalli e informazione ottenuta.

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Foto: Maggie Bartlett, National Human Genome Research Institute · Licenza: Public domain · Immagine ritagliata e ridimensionata.
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I calcoli di potenza aiutano a valutare le probabilità decisionali secondo determinate ipotesi nella pianificazione dello studio. Quando i risultati sono noti, calcolare la potenza usando l’effetto osservato non spiega autonomamente un risultato incerto e non fornisce nuove evidenze sul fatto che il trattamento funzioni davvero.

Definire il quesito e le ipotesi

Riportare la potenza pianificata separatamente da numerosità campionaria effettiva, eventi e qualità dei dati. L’interpretazione deve considerare dimensione dell’effetto, intervalli di confidenza e limiti del disegno. Un valore basso di potenza calcolato da una piccola differenza osservata non dimostra da solo né assenza di effetto né inadeguatezza certa dello studio. Spiegare lo scopo di ogni quantità, anziché usare termini simili come intercambiabili fra pianificazione e rendicontazione.

Esempio di studio ipotetico

In uno studio ipotetico, il risultato principale è incerto e il gruppo calcola una bassa potenza osservata come spiegazione. Lo statistico confronta le ipotesi di pianificazione con l’informazione effettivamente ottenuta. La relazione presenta la stima e gli effetti compatibili, anziché affidarsi a un unico numero calcolato retrospettivamente per spiegare l’intero esito.

Verifiche di revisione del disegno

  • Conservare le ipotesi di effetto e variabilità usate nel calcolo originale della potenza.
  • Spiegare le perdite di dati nel confrontare l’informazione effettiva con quella pianificata.
  • Collegare l’interpretazione dei risultati a stima, incertezza e rilevanza clinica.

Documentare la decisione e i suoi limiti

La valutazione accettata non etichetta automaticamente ogni risultato incerto come un problema di bassa potenza. Giustificare ulteriori ricerche attraverso importanza clinica e incertezza residua. Non presentare un calcolo successivo ai risultati come nuova evidenza confermativa. Riportare punti di forza e limiti dello studio senza trasformare l’assenza di significatività in un’affermazione certa di assenza di effetto o di disegno inadeguato.

Domande frequenti

La sola potenza osservata spiega l’incertezza?
No. Stime e intervalli forniscono informazioni interpretative più dirette.
Ogni studio non significativo è inadeguato?
Questa conclusione non è automatica; considerare insieme disegno, informazione e quesito clinico.

Fonti

  1. EMA — ICH E9: principi statistici e addendum sugli estimand
  2. EMA — ICH E3: relazioni sugli studi clinici