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Distinguer la puissance de planification de la puissance observée

Distinguer les hypothèses de puissance initiales de l’information obtenue et interpréter les résultats par l’estimation et l’incertitude.

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Photo: Maggie Bartlett, National Human Genome Research Institute · Licence: Public domain · Image recadrée et redimensionnée.
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Les calculs de puissance aident à évaluer les probabilités de décision sous des hypothèses pendant la planification de l’étude. Après connaissance des résultats, calculer la puissance à partir de l’effet observé n’explique pas indépendamment un résultat incertain et n’apporte pas de nouvelle preuve sur l’efficacité réelle du traitement.

Définir la question et les hypothèses

Rapportez la puissance prévue séparément de l’effectif réalisé, des événements et de la qualité des données. L’interprétation doit considérer l’ampleur de l’effet, les intervalles de confiance et les limites de conception. Une faible puissance calculée à partir d’une petite différence observée n’établit indépendamment ni l’absence d’effet ni l’inadéquation certaine de l’étude. Expliquez le rôle de chaque quantité au lieu d’utiliser de façon interchangeable une terminologie similaire dans la planification et le rapport.

Exemple d’étude hypothétique

Dans un essai hypothétique, le résultat principal est incertain et l’équipe calcule une faible puissance observée pour l’expliquer. Le statisticien compare les hypothèses de planification à l’information réellement obtenue. Le rapport présente l’estimation et les effets compatibles, au lieu de s’appuyer sur un seul chiffre calculé rétrospectivement pour expliquer tout le résultat.

Points de contrôle de la conception

  • Conservez les hypothèses d’effet et de variabilité utilisées dans le calcul de puissance initial.
  • Expliquez les pertes de données lors de la comparaison de l’information réalisée à celle prévue.
  • Reliez l’interprétation des résultats à l’estimation, à l’incertitude et à la pertinence clinique.

Consigner la décision et ses limites

Une évaluation acceptée ne qualifie pas automatiquement chaque résultat incertain de problème de faible puissance. Justifiez les recherches supplémentaires par l’importance clinique et l’incertitude restante. Ne présentez pas un calcul après résultats comme une nouvelle preuve confirmatoire. Rapportez les forces et les limites de l’étude sans transformer l’absence de significativité en affirmation certaine d’absence d’effet ou d’inadéquation de la conception.

Questions fréquentes

La puissance observée explique-t-elle seule l’incertitude ?
Non. Les estimations et les intervalles fournissent une information interprétative plus directe.
Toute étude non significative est-elle inadéquate ?
Cette conclusion n’est pas automatique ; considérez ensemble la conception, l’information et la question clinique.

Sources

  1. EMA — ICH E9 : principes statistiques et addendum sur les estimands
  2. EMA — ICH E3 : rapports d’études cliniques