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将缺失数据假设与临床信息联系起来

结合缺失模式、既往测量及治疗经历评估分析假设,解释临床情景,并用合理替代假设检验结论变化。

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摄影: Staff Sgt. Chris Hubenthal · 许可: Public domain · 图片已裁剪并调整尺寸。
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选择缺失数据方法,不只是选择一个软件选项。缺失原因、既往测量和治疗经历,有助于评估分析所依据的假设,在特定试验情境中是否合理。

明确问题与假设

按时间、组别和已知原因检查缺失模式。可由已观察信息解释的缺失,与还依赖未观察结局的缺失不同。数据不能验证所有假设;临床同事应了解,所选统计方法在什么条件下才能支持其预期解释。

假设性研究示例

在一项假设研究中,报告症状恶化的受试者更常漏填下一次问卷。团队审查较早的测量和记录的原因,考虑缺失对未观察结局的潜在依赖,而不是认为总体缺失比例较低,就足以对所得估计值感到放心。

设计审查核查要点

  • 通过模式和原因描述缺失情况,而不是只提供一个总体百分比。
  • 确认支持该假设的已观察变量确实得到了可靠收集。
  • 规划能体现对主要假设有实质性偏离的敏感性评估。

记录决策及其局限

经认可的计划应将数学术语与临床情景联系起来。若缺失原因本身不完整或不可靠,应报告相关不确定性。模型成功运行不证明其假设正确。应解释结论在合理替代假设下如何变化,而不是专门选择每个替代假设来维持偏好的主要发现。

常见问题

少量缺失数据一定不重要吗?
不是。原因及其在组间的分布可能改变其影响。
能从数据集中证明假设吗?
通常无法完全证明;临床依据和敏感性评估仍然必要。

来源

  1. EMA — ICH E9统计原则及估计目标附录
  2. EMA — ICH E8临床研究设计