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避免亚组显著性谬误

结合效应估计、精确度和交互作用证据解读亚组,避免以各组显著性标签判定效应差异,并说明多重性与不确定性。

类别代表性照片:避免亚组显著性谬误
摄影: NIDA(NIH) · 许可: Public domain · 图片已裁剪并调整尺寸。
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一个亚组的结果显著、另一个亚组不显著,本身并不能证明治疗效应不同。亚组解释应同时考虑估计值、精确度和直接的交互作用问题,而不是比较各自的显著性标签。

明确问题与假设

说明亚组是否预先规定,并解释其科学依据。展示组规模、事件数和测量条件的差异。统计师应选择适当方法评估效应修饰;比较各组单独的p值,不能直接检验亚组间治疗效应是否不同。

假设性研究示例

在一项假设研究中,大亚组的区间较窄,小亚组的区间较宽。点估计相近,但只有较大亚组达到统计学显著性。团队避免声称效应只存在于该组,而是展示交互作用证据和不确定性。

设计审查核查要点

  • 记录亚组定义及任何数值截点的选择时间。
  • 在每个亚组的估计值旁展示受试者数和事件数。
  • 检查过大量亚组比较时,应讨论假阳性发现方面的顾虑。

记录决策及其局限

经认可的解释不应利用生物学合理性,为有吸引力的结果事后拼凑说明。交互作用评估的检验效能可能有限;缺少证据并不证明相等。探索性差异可以产生未来假设,但不应自动转化为个体治疗建议,或声称特定亚组获益已得到证实。

常见问题

只有一个亚组显著就能证明存在差异吗?
不能。各自的显著性标签不能直接证明效应修饰。
每个预设亚组都可靠吗?
预先规定有帮助,但样本量、多重性和不确定性仍然重要。

来源

  1. EMA — ICH E9统计原则及估计目标附录
  2. EMA — ICH E8临床研究设计