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比例风险假设存疑时解读结果

结合事件模式、风险集人数和临床知识评估比例风险假设,区分替代汇总的目标量,并透明报告时间模式的不确定性。

类别代表性照片:比例风险假设存疑时解读结果
摄影: Happi Raphael · 许可: CC BY-SA 4.0 · 图片已裁剪并调整尺寸。
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单一瞬时风险比可能不足以描述全部随访经历。若效应随时间变化,应同时评估假设适用性和临床意义。模型成功产生输出,并不足以将一个估计值视为在所有时间普遍适用。

明确问题与假设

结合预期治疗效应问题审查事件模式。诊断、视觉检查和临床知识可以相互补充。替代汇总可能针对不同的量;不得仅因结果显得更有利而选择它们。应借助适当专业知识,前瞻性解释主要和支持性方法,包括每种方法能够合理描述什么。

假设性研究示例

在一项假设试验中,各组早期相似,后期逐渐分离。一个比值无法清楚说明汇总了这种经历的哪个方面。团队呈现时间模式和不确定性,而不是在不讨论假设的情况下,将该比值解释为每个时间点都有相同获益。

设计审查核查要点

  • 在整个可用随访期间审查事件和风险集人数。
  • 解释假设核查及其与临床解释的联系。
  • 区分不同汇总方法所针对的量。

记录决策及其局限

经认可的报告应将主要方法、假设评估和额外分析区分开来。随访后期剩余人数较少时,应指出图形模式的不确定性。不得将结果出现后搜索方法表述为验证性计划。瞬时风险比不能与风险比直接互换;应使时间范围和剩余局限易于理解。

常见问题

一个瞬时风险比能代表每个时间点吗?
未必。随时间变化的模式可能限制这种解释。
替代方法回答同一问题吗?
未必;应明确其目标量和解释。

来源

  1. EMA — ICH E9统计原则及估计目标附录
  2. EMA — ICH E3临床研究报告