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Interpréter les résultats lorsque les risques proportionnels sont discutables

Examiner les profils temporels et les quantités estimées lorsque le rapport de risques instantanés résume mal le suivi.

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Un seul rapport de risques instantanés peut ne pas décrire correctement toute l’expérience du suivi. Si les effets changent dans le temps, évaluez l’adéquation de l’hypothèse et la signification clinique. La production réussie de sorties du modèle ne suffit pas à justifier l’application universelle d’une estimation à tout moment.

Définir la question et les hypothèses

Examinez les profils d’événements avec la question visée sur l’effet du traitement. Les diagnostics, l’examen visuel et les connaissances cliniques peuvent se compléter. D’autres résumés peuvent cibler des quantités différentes ; ne les choisissez pas uniquement parce que les résultats paraissent plus favorables. Expliquez prospectivement les méthodes principales et de soutien avec l’expertise appropriée, y compris ce que chacune peut raisonnablement décrire.

Exemple d’étude hypothétique

Dans un essai hypothétique, les groupes sont similaires au début puis divergent. Un seul rapport ne décrit pas clairement l’aspect résumé de cette expérience. L’équipe présente les profils temporels et l’incertitude au lieu d’interpréter le rapport comme un bénéfice identique à tout moment sans discuter l’hypothèse.

Points de contrôle de la conception

  • Examinez les événements et les effectifs à risque pendant toute la période de suivi disponible.
  • Expliquez les contrôles d’hypothèse et leur lien avec l’interprétation clinique.
  • Distinguez les quantités ciblées par les différentes méthodes de résumé.

Consigner la décision et ses limites

Une présentation acceptée sépare la méthode principale, l’évaluation des hypothèses et les analyses supplémentaires. Lorsque peu de personnes restent tard dans le suivi, indiquez l’incertitude des profils graphiques. Ne présentez pas une recherche de méthodes après résultats comme un plan confirmatoire. Un rapport de risques instantanés n’est pas directement interchangeable avec un rapport de risques ; rendez compréhensibles l’horizon temporel et les limites restantes.

Questions fréquentes

Un seul rapport de risques instantanés représente-t-il chaque moment ?
Pas nécessairement. Des profils variant dans le temps peuvent limiter cette interprétation.
Une autre méthode répond-elle à la même question ?
Pas toujours ; définissez explicitement sa quantité cible et son interprétation.

Sources

  1. EMA — ICH E9 : principes statistiques et addendum sur les estimands
  2. EMA — ICH E3 : rapports d’études cliniques