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根据信息量安排期中分析

将期中分析触发条件与统计方法和实际信息量对齐,区分待确认与已确认事件,并说明触发时间偏离的后果。

类别代表性照片:根据信息量安排期中分析
摄影: Staff Sgt. Chris Hubenthal · 许可: Public domain · 图片已裁剪并调整尺寸。
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期中分析的日历日期,未必对应计划决策所需的信息量。入组人数、已完成评估数和事件数是不同指标;设定操作预期前,应明确设计实际需要哪个量。

明确问题与假设

将审查触发条件与计划统计方法联系起来。在事件驱动研究中,完成招募未必意味着积累了足够信息。录入延迟、事件确认和随访都会影响触发条件。应规定信息量如何计算和更新,而不能让逐渐显现的治疗比较结果决定方便的分析时机。

假设性研究示例

在一项假设试验中,计划审查日期到来时,确认事件数少于预期。团队核查预设触发条件,而不是机械开展分析。获授权的统计人员评估对决策界值和操作准备的影响,区分真正的信息不足与确认已有观测值的行政延迟。

设计审查核查要点

  • 记录信息量指标、其定义和权威数据来源。
  • 将待确认事件与可供分析的已确认事件分开展示。
  • 在整个实施期间,使触发条件核查和实际分析时间保持可追溯。

记录决策及其局限

经认可的计划应包含信息比预期更早或更晚到达时可执行的规则。由专家评估实际信息量与期中界值的关系。日历进度压力不能成为悄然改变设计假设的理由。应报告实际触发条件及偏离情况,并说明其对所得决策解释的后果。

常见问题

入组完成一半就意味着信息量达到一半吗?
并非所有设计都如此;相关信息量取决于终点和随访。
录入延迟重要吗?
重要。它可能影响支持期中决策的信息成熟度和准确性。

来源

  1. EMA — ICH E9统计原则及估计目标附录
  2. FDA — 药物和生物制品适应性试验设计指南